Zolgensma® unter Beobachtung

Kommt ein neues Arzneimittel auf den Markt, lässt sich oft noch nicht genau einschätzen, ob es im zugelassenen Anwendungsgebiet mehr nutzt als die bisher verfügbaren Mittel. Ein Grund: Die Zulassungsstudien machen diesen Vergleich oft nicht. Deshalb gibt es in Deutschland die frühe Nutzenbewertung, in der genau diese Frage geprüft wird. Oft findet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) dann keine Belege, dass das neue Mittel mehr nützt. Häufig besonders schlecht untersucht sind Arzneimittel für seltene Erkrankungen („orphan drugs“). Dazu gehört auch das seit Mitte 2020 verfügbare Medikament Zolgensma^®: Die Gentherapie für eine seltene Muskelerkrankung, die sich je nach Form bereits bei Säuglingen zeigen kann, hat durch ihren abstrus hohen Preis im Millionenbereich Schlagzeilen gemacht.

Dieses Mittel ist das erste in der Geschichte der Nutzenbewertung (siehe S. 18 in diesem Heft), für das der G-BA den Anbieter verpflichtet, die dürftige Datenlage nachzubessern: Er muss nun nach vorgegebenen Kriterien fortlaufend Daten aus der Anwendung im Versorgungsalltag sammeln und auswerten.⁴ Damit will der G-BA herausfinden, wie viel Zolgensma^® unter den Bedingungen des deutschen Gesundheitssystems den Betroffenen tatsächlich nützt. Eigentlich müssen für Orphan Drugs weniger Daten vorgelegt werden als für andere Arzneimittel, solange sie für das Gesundheitsbudget nur eine kleine Rolle spielen.⁵ Weil Zolgensma^® aber so teuer ist, hat das Mittel die vorgegebene Umsatzgrenze schon in den ersten sechs Monaten überschritten.

Zolgensma
GPSP 3/2020, S. 22

G-BA
GPSP 2/2015, S. 6

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Stand: 30. April 2021 – Gute Pillen – Schlechte Pillen 03/2021 / S.14