Ataluren war elf Jahre nutzlos auf dem Markt
EU-Behörde zu nachsichtig bei Medikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie
Ataluren, ein Medikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie, wurde in der EU 2014 auf Basis extrem dürftiger Daten zugelassen.1 Bei dieser seltenen genetisch bedingten Erkrankung ist die Bildung des Muskelstrukturproteins Dystrophin gestört. Die Muskelschwäche schränkt die Bewegungsfähigkeit zunehmend ein und verkürzt die Lebenserwartung stark. Eine Behandlung der Ursache gibt es bislang nicht.
Für die Zulassung legte der Hersteller eine Studie vor, die keine Vorteile gegenüber Placebo zeigte. Lediglich in einer nachträglichen Auswertung deutete sich an, dass Jungen, die zu Beginn der Studie innerhalb von sechs Minuten noch mindestens 150 Meter laufen konnten, eventuell von Ataluren profitieren könnten. Diese Hoffnung reichte der europäischen Behörde EMA im Mai 2014 aus, eine bedingte Zulassung zu empfehlen. Als Auflage musste der Hersteller eine weitere Studie durchführen, die 2017 erneut keine Vorteile für Ataluren zeigte. Die EMA zeigte sich überaus geduldig und erlaubte eine dritte Studie. Erst 2023 lagen die Ergebnisse vor: wieder negativ. Durch Verfahrenstricks erlosch die Zulassung für Ataluren erst im März 2025.
Elf Jahre lang wurden Patient:innen mit einem unwirksamen Medikament behandelt. Geschätzte Kosten: 200.000 Euro pro Person und Jahr.
Duchenne-Muskelatrophie ist eine schwere Erkrankung. Falsche Hoffnung auf Wirkung nützt keiner Patient:in. Nicht zuletzt bedeuten leichtfertige Zulassungen auch einen fehlenden Anreiz, weitere Wirkstoffe zu entwickeln, die den Betroffenen wirklich helfen.
Stand: 25. Februar 2026 – Gute Pillen – Schlechte Pillen 02/2026 / S.03