Schlagwort: Orphan drugs

Für Medikamente gegen seltene Erkrankungen hat die EU Vorzugsbedingungen geschaffen. Das soll die Forschung fördern. Die Bilanz nach 20 Jahren: viel Geld für die Industrie, wenig Nutzen für Patient:innen.

Seit zehn Jahren wird bei allen neuen Medikamenten in Deutschland geprüft, ob sie Patient:innen tatsächlich besser helfen als die bislang verwendeten. Zeit für eine Bilanz.

Anbieter muss nach der frühen Nutzenbewertung weitere Daten erheben.

Wenn im Schnitt höchstens 5 von 10.000 Menschen von einer Krankheit betroffen sind, spricht man von einer „seltenen Erkrankung“ (engl. orphan disease, weil solche Krankheiten „Waisenkinder“ der medizinischen Forschung sind). Da es für diese oft keine speziellen Arzneimittel gibt und deren Entwicklung für Pharmafirmen weniger profitabel ist, hat der Gesetzgeber entschieden, die Firmen zu locken:

Neue Arzneimittel werden in Deutschland auf ihren Nutzen für Patienten geprüft. Aber es gibt Ausnahmen: Bei seltenen Erkrankungen steht das Ergebnis der Bewertung praktisch vorab fest. Der Bundestag hat nämlich 2010 beschlossen, dass bei solchen „Waisenmedikamenten“ der Zusatznutzen per Gesetz als belegt gilt.